ابتكار دواء يعالج مرض الكبد "متلازمة ألاجيل" المتسبب فى وفاة الأطفال

توصلت دراسة جديدة إلى أن هناك دواء يمكن أن يعكس آثار اضطراب وراثي نادر فى الكبد يصيب الأطفال ويتسبب فى وفاتهم يسمى "متلازمة ألاجيل"، بحسب موقع "Health".

تحدث متلازمة ألاجيل بسبب طفرة تمنع تكوين وتجديد القنوات الصفراوية في الكبد.

يولد حوالي 4000 طفل سنويًا بهذه الحالة في كثير من الأحيان، يحتاجون إلى زراعة كبد، وهو أمر غير متاح دائمًا. بدون زراعة الكبد، سيموت حوالي 75٪ من هؤلاء الأطفال في أواخر سن المراهقة.

قال قائد الدراسة دوك دونج، أستاذ مشارك في علم الوراثة البشرية في معهد سانفورد بورنهام بريبيس للاكتشافات الطبية في سان دييجو: "تعتبر متلازمة ألاجيل على نطاق واسع مرضًا لا يستجيب لأى علاجات، لكننا نعتقد أننا في طريقنا لتغيير ذلك"، مؤكدًا في بيان صحفي للمعهد: "نهدف إلى تطوير هذا الدواء في التجارب السريرية، وتظهر نتائجنا فعاليته لأول مرة".

الدواء يسمى NoRA1 إنه يعمل عن طريق تنشيط مسار Notch ، وهو نظام إشارات من خلية إلى خلية يساعد على تنظيم العمليات البيولوجية الأساسية في جميع الحيوانات تقريبًا ويلعب دورًا في العديد من الأمراض.
تؤدي الطفرة الجينية في متلازمة ألاجيل إلى انخفاض الإشارات ، مما يؤدي إلى ضعف نمو قنوات الكبد وتجددها.

في الدراسة الجديدة وجد الباحثون أنه في الحيوانات التي لديها طفرات في نفس الجين المصاب بمتلازمة ألاجيل ، يزيد NoRA1 من الإشارات من خلية إلى أخرى. 

ووجدت الدراسة أن هذا يحفز خلايا مجرى الهواء على التجدد وإعادة التكاثر في الكبد ، مما يعكس الضرر ويزيد من البقاء على قيد الحياة.

نتائج الدراسات التي أجريت على الحيوانات في كثير من الأحيان لا تتفق مع البشر.

قال المؤلف الأول تشينجيان تشاو، وهو باحث ما بعد الدكتوراه في مختبر دونج: "الكبد معروف جيدًا بقدرته الكبيرة على التجدد، لكن هذا لا يحدث في معظم الأطفال المصابين بمتلازمة ألاجيل بسبب الإشارات المخترقة". 

وأضاف: "يشير بحثنا إلى أن دفع مسار إلى عقار ما يمكن أن يكون كافيًا لاستعادة قدرة الكبد الطبيعية على التجدد."

يقوم الباحثون باختبار الدواء على كبد مصغرة مزروعة في المختبر من خلايا جذعية مشتقة من خلايا مرضى ألاجيل.

قال دونج: "بدلاً من إجبار الخلايا على القيام بشيء غير عادي ، فإننا نشجع فقط حدوث عملية تجديد طبيعية ، لذلك أنا متفائل بأن هذا سيكون علاجًا فعالاً لمتلازمة ألاجيل". 

على الرغم من أنه سيركز في البداية على متلازمة ألاجيل ، إلا أنه قد يكون له أيضًا تأثير على الأمراض الأكثر شيوعًا، بما في ذلك بعض أنواع السرطان.